Генная терапия помогла справиться с мышечной дистрофией

Мышечная дистрофия Дюшенна вызывается генетическими мутациями, которые мешают производству в организме дистрофина — белка, необходимого для здоровья и полноценной работы мышц.

Ученые ввели собакам, страдающим от мышечной дистрофии, микродистрофин — сжатый вариант гена дистрофина. У животных, которые получили лечение, было замечено восстановление мышечной функции в течение двух лет после инъекции.

У мальчиков, страдающих от мышечной дистрофии Дюшенна, развивается мышечная слабость в первый год жизни, и обычно к 15 годам они становятся инвалидами, прикованными к коляске. Такие пациенты редко доживают до 40 лет. И ученые полагают, что успешное лечение такого крупного млекопитающего, как собака — решающий шаг на пути к лечению людей, страдающих аналогичным заболеванием.

Подобными исследованиями занимаются и в стартапе Exonics Therapeutics. Они разрабатывают технологию на основе редактирования генов CRISPR, которая позволит, для начала, излечить подопытную мышь от дистрофии. Другие ученые нашли способ излечить от болезни известного ученого Стивена Хокинга, который также прикован к инвалидному креслу.

Источник: hightech.fm