Команда ученых американской больницы Маунт-Синай успешно завершила испытания на свиньях нового вида генной терапии, способного, по замыслу ее создателей, с помощью одной инъекции искусственного вируса излечить от сердечной недостаточности.

Лечение не вызвало серьезных побочных эффектов, позволило снизить сердечную недостаточность в левом желудочке сердца свиньи на 25%, а в левом предсердии — на 20%. Также было отмечено сокращение размера увеличенного сердца на 10%.

Сердечная недостаточность вызывает затруднения с перекачиванием нужного организму объема крови и приводит к проблемам с дыханием, отекам и усталости. В США от этого заболевания страдают 5,7 млн взрослых, и половина диагностированных умирает в течение пяти лет. Лечения этого недуга не найдено, можно только надеяться прожить дольше, бросив курить и занимаясь регулярными физическими упражнениями.

Терапия, которую открыл Роджер Хайджар и его коллеги, воздействует на ген, способный регулировать фосфатазу-1, белок, который присутствует в больших количествах у больных с сердечной недостаточностью. Слишком большое количество этого белка мешает сердцу сокращаться. При этом метод Хайджара отличается от обычного для генной терапии подхода: вместо того чтобы исправлять мутацию одного гена, он меняет отличительную характеристику заболевания.

«Определив молекулярные цели, существующие у всех пациентов с сердечной недостаточностью, мы могли бы вылечить их всех, а не только тех, у кого есть специфическая генетическая мутация», — говорит он. Ген, упакованный в искусственно созданный вирус, вводится в бедренную артерию и направляется к сердечной мышце, чтобы восстановить белок, которого не хватает в поврежденном органе. Цель ученых — излечить сердечную недостаточность одной инъекцией.

Другой вопрос, сколько такое лечение будет стоить на рынке. Судя по ценам на четыре одобренные к настоящему времени метода генной терапии (два в Европе и два в США), есть все основания считать, что очень дорого, сообщает MIT Technology Review.

В конце прошлого года исследователи из Американского колледжа кардиологии впервые провели тестирование на людях нового средства против сердечной недостаточности. Препарат действительно может оказаться эффективен для восстановления функций сердца, однако, требуются более крупномасштабные испытания.

Источник:  hightech.fm