Европейское медицинское агентство (ЕМА) впервые разрешило регистрацию на территории Евросоюза препарата, предназначенного для генной терапии, сообщается в пресс-релизе организации. Окончательное решение о допуске лекарства на рынок будет принято Еврокомиссией.

Речь идет о созданном компанией UniQure препарате глибера (Glybera, alipogene tiparvovec), адресованном пациентам, страдающим от чрезвычайно редкого (один-два больных на миллион населения) наследственного заболевания - дефицита липопротеинлипазы (ЛПЛ).

Из-за мутации в гене, кодирующем ответственный за расщепление поступающих с пищей жиров ферментный белок ЛПЛ, он не вырабатывается в организме больных в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.

Глибера представляет собой генно-инженерную вакцину, с которой в организм поступает здоровая рабочая копия гена ЛПЛ, заменяющая дефектный участок. В качестве носителя выступает аденоассоциированный вирус (AAV), серотип 1, в геном которого внесен здоровый ген ЛПЛ. Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина. В первую очередь AAV инфицирует клетки мышечной ткани. Так как ЛПЛ синтезируется по большей части именно в мышечной ткани, однократная серия внутримышечных инъекций препарата глибера в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.

ЕМА, выдавая разрешение на регистрацию глиберы, оговорило, что ее применение возможно только в самых серьезных случаях и обязало компанию-производителя проводить мониторинг состояния пациентов и предоставлять соответствующую информацию агентству.

Заявка на регистрацию глиберы была подана в ЕМА еще в декабре 2009 года. Однако в июне 2011 года она была отклонена из-за негативной информации о последствиях применения препарата. В январе 2012 года Еврокомиссия обратилась в агентство с просьбой повторно рассмотреть этот вопрос, который и был, в конце концов, решен положительно.

Первой страной, разрешившей применение препаратов генной терапии, стал Китай. В октябре 2003 года там было получено разрешение на регистрацию гендицина, препарата для лечения эпидермоидного рака.