Американские ученые разработали методику лечения двух тяжелых наследственных заболеваний крови - серповидно-клеточной анемии и талассемии. Методика основана на выведении in vitro колоний стволовых клеток с измененным генетическим набором. Серповидно-клеточная анемия и талассемия относятся к относительно небольшой группе наследственных заболеваний, вызванных мутацией единственного гена. Оба заболевания выражаются в изменении формы и свойств красных кровяных телец - эритроцитов, которые утрачивают способность переносить кислород в необходимых количествах. Причиной заболевания является мутация гена, отвечающего за структуру белка гемоглобина.

Методика лечения серповидно-клеточной анемии и талассемии, разработанная сотрудниками Мемориального Ракового Центра Слоэн-Кеттеринг, заключается во внесении в стволовые клетки костного мозга, взятые у пациентов, страдающих этими заболеваниями, немутантных генов, способных обеспечить продукцию нормального гемоглобина. В качестве переносчика необходимого генетического материала ученые используют модифицированный лентивирус, способный легко встраиваться в клетки человеческого организма. Операция по изменению генетического набора стволовых клеток будет производиться in vitro, при этом процедура забора клеточного материала у пациентов практически безболезненна. Перед забором стволовых клеток пациенты будут получать препараты, стимулирующие процессы размножения клеток костного мозга, и когда избыток стволовых клеток начнет поступать в кровеносную систему, достаточно будет просто сдать кровь. После генетической модификации стволовых клеток в лаборатории их снова внесут в кровь пациента. Для того чтобы исключить возможность аллергической реакции (иммунная система организма может "не узнать" собственные клетки), больным будет необходимо принимать иммунодепрессанты. Ранее единственным способом лечения талассемии и серповидно-клеточной анемии считалась пересадка донорского косного мозга. Поиск доноров для этой операции был крайне затруднен, кроме того, вероятность отторжения донорских тканей намного выше чем случае с собственными, пусти и видоизмененными, клетками пациента.

По словам руководителя исследовательского проекта доктора Майкла Сэделейна (Michel Sadelain), первая серия клинических испытаний новой методики начнется в течение ближайших 6 месяцев.