Принимая решения об инвестициях в разработку лекарственных препаратов, производители проводят фармакоэкономический анализ, чтобы определить справедливую цену на препарат и популяцию, которую он может охватить. При этом рассчитываются разнообразные показатели соотношения стоимости препарата с его реальной эффективностью и безопасностью.

«Результаты фармакоэкономического анализа больших данных оказывают огромное влияние на принятие инвестиционных решений», – подчеркивает Илья Ясный, руководитель отдела научной экспертизы фонда Pharmstandard Ventures. Улучшению здравоохранения, по его словам, способствует не только выпуск новых препаратов, но и совершенствование применения уже существующих лекарств, и эту задачу тоже помогает решать фармакоэкономический анализ.

Для страховых компаний фармакоэкономический анализ является одним из самых важных факторов, влияющих на принятие решений о том, какие страховые планы предлагать пациентам. При этом регуляторы должны следить за тем, чтобы интересы пациентов не нарушались. А для врачебных сообществ доступ к большим данным крайне важен, чтобы принимать правильные клинические решения и давать правильные клинические рекомендации. При выработке клинических рекомендаций и рекомендаций по ценообразованию не упускается из внимания также качество жизни, обеспечиваемое препаратом.

Конечно, метаанализ медицинских и маркетинговых данных проводился и раньше. Но сегодня отрасли нельзя игнорировать вал разнообразных данных, которые стремительно накапливаются, и соответствующий инструментарий.

Большие данные помогают ответить на вопросы о реальной эффективности лекарств и затрат на здравоохранение, о влиянии страхового плана на здоровье популяции, о поведении потребителя в системе здравоохранения, о путях увеличения эффективности системы в целом и о том, как влияет регулирование цен на лекарства на качество здравоохранения.

Эффект и цена: а есть ли связь?

Большие данные в фармацевтике нужны главным образом для принятия правильных решений о том, кому и какие препараты назначать, и о том, как будет формироваться стоимость препарата.

Вопрос о реальной эффективности лекарств после выхода препарата на рынок очень болезненный для производителей, так как в исследованиях принимает участие ограниченный круг специально отобранных пациентов, а при более широком применении эффект зачастую смазывается и оказывается меньше наблюдаемого в клинике. К тому же выявляются разнообразные побочные эффекты, которые не были замечены на ограниченной выборке пациентов.

Исследования, проведенные в США, показывают, что стоимость лекарств против рака не всегда коррелирует с пользой, которую они приносят. В Европе для оценки реальной эффективности лекарств в сфере онкологии был создан специальный консорциум. Выяснилось, что 68% зарегистрированных и уже выпущенных на рынок препаратов не соответствуют строгим критериям этого консорциума, которые учитывают качество жизни пациентов, эффективность и безопасность.

Ситуация катастрофическая, признает Ясный. Однако большие данные облегчают ответ на вопрос, как ее можно изменить. Определенные надежды связаны, в частности, с прояснением того, каким образом влияют на эффективность приема препаратов так называемые омиксные данные (включающие данные метаболомики, протеомики, транскриптомики) и могут ли они помочь в оптимизации здравоохранения в целом.

К определению стоимости лекарств существуют два базовых подхода: на основе цен на подобные препараты и на основе «ощутимой полезности». В большинстве стран, в том числе в России, применяется первый способ, но его нельзя назвать оптимальным, так как не учитываются реальная стоимость и эффективность средства.

Полезность учитывает второй подход, применяемый в Австралии, Швеции, Германии. «Переход от референсного ценообразования к ценообразованию на основе ценности произошел в Германии буквально на наших глазах, в 2010-2011 годах, и это сразу позволило на 15-20% снизить затраты на здравоохранение без ущерба его качеству», – отмечает Ясный.

Доза дегтя

Главным источником больших данных в отрасли служат базы данных страховых случаев, которые фармкомпании покупают у страховщиков. Эти базы содержат чрезвычайно ценную информацию о реальных затратах на оказываемые медицинские услуги. Их необходимо сочетать с электронными медицинскими картами и прочими источниками данных. Пока крупнейшие медицинские организации мира совершают лишь первые шаги на этом пути. К примеру, в американской клинике Mayo пытаются решить проблему излишнего использования опиатов с помощью гигантского набора данных – около 200 млн записей электронных медкарт.

В отличие от рандомизированных клинических исследований, данные электронных медкарт и базы страховых случаев не отличаются такой же строгостью, поскольку они не обладают подобным уровнем стандартизации протоколов ведения записей, да и собираются они для других целей. Поэтому при их анализе серьезной проблемой становится качество данных.

В перечень источников данных, которые следует привлекать для анализа, входят также реестры пациентов, базы нежелательных явлений, данные биомониторинга, результаты крупных опросов, статистика, базы интернет-поисковиков, пулы сведений о поведении в Интернете, генерируемые в огромных объемах геномные и другие омиксные данные.

Однако при всей заманчивости и потенциальной эффективности применения больших данных, на этом пути немало подводных камней.

Во-первых, дополнительные затраты на сбор и интерпретацию данных далеко не всегда окупаются. Во-вторых, используемые при анализе больших данных традиционные статистические и математические методы часто приводят к обнаружению ложных корреляций там, где их нет, или обнаружению корреляций без понимания причинно-следственных связей. Поэтому для работы с такими наборами данных нужны специальные инструменты.

С одной стороны, массивы, включающие структурированные и неструктурированные данные, таблицы и изображения, довольно сложно анализировать. С другой стороны, перекосы в наборе данных одного типа могут компенсироваться данными другого типа, полагает Ясный.

Яркий пример несовершенства существующих алгоритмов и способов работы с данными – попытки Google на основе анализа запросов пользователей предсказать наступление очередной эпидемии гриппа. Несколько лет наблюдений показывают, что Google чаще ошибается, чем дает правильный прогноз. Межсезонную пандемию гриппа он пропустил совсем, а иногда он принимает начало зимы за начало гриппа. В итоге его предсказания иногда оказываются хуже, чем предсказания Центра по контролю и профилактике заболеваний США (Centers for Disease Control and Prevention, CDC), где вручную экстраполируют накопленные данные наблюдений. Однако если их сочетать, то прогнозы CDC можно улучшить.

«Большие данные не панацея, до их широкого применения еще далеко, здесь еще очень много проблем, но если грамотно сочетать большие и малые данные, то можно уже сейчас улучшить и упростить такую работу», – считает Ясный.

Чтобы получить полную картину для фармакоэкономического анализа, необходимы также данные об исходах лечения. В России в страховых компаниях такие данные искать бессмысленно – по мнению Ясного, их можно обнаружить главным образом в медицинских записях пациентов и, возможно, во внутренней статистике клиник. Поскольку такой поиск крайне сложен, то в большие данные эти источники пока не сливаются. Тем не менее с их помощью вполне можно повысить эффективность анализа больших массивов данных.

Публика весьма настороженно относится к сбору медицинских данных, особенно фармацевтическими компаниями, и отнюдь не все готовы ими делиться, несмотря на обещание деперсонализировать эти данные. Ведь риски использования таких данных не в интересах пациента действительно существуют. Например, по данным геномного анализа страховая компания может обнаружить повышение риска какого-либо заболевания и повысить страховой тариф, несмотря на то что человек может и не заболеть.

Не стоит также забывать о рисках потери и кражи данных.

Кроме того, при сборе данных существует явный перекос в их доступности. Данные населения, которое сильнее интегрировано в цифровую среду, обычно более доступны для анализа, самая же незащищенная часть населения зачастую остается вне поля зрения аналитиков. И значит, наименее обеспеченные получают от анализа больших данных наименьшую выгоду.

Обретение ценности

Реальную ценность данные приобретают лишь в ходе анализа. Основные усилия бизнеса по повышению эффекта от использования больших данных сосредоточены не только на таких традиционных методах их обработки, как деревья решений и марковские модели, но и на более современных: динамическое моделирование, искусственный интеллект, машинное обучение и нейронные сети.

Эти методы анализа и моделирования позволяют перекинуть мостик от больших данных к принятию решений, хотя при этом возникает множество проблем с качеством данных, их сочетаемостью и интерпретацией результатов анализа.

Сегодня уже можно смоделировать, как внедрение новых алгоритмов терапии или систем оплаты улучшит фармакоэкономический результат и здравоохранение в целом. Например, сбор эпидемиологических данных поможет прогнозировать результаты лечения и профилактику эпидемий. Многие наборы данных открыты для публичного моделирования, причем точность его результатов можно оценить со стороны.

Ясный также отмечает потенциал персонализации. «Мы можем попробовать соотнести пациента с большим массивом данных и сформировать для него индивидуальные терапевтические рекомендации», – говорит он. Однако до практического применения персонализированных рекомендаций еще очень далеко, так как они все требуют очень тщательной клинической валидации, причем не ретроспективной, а проспективной.

В том числе и для этого фармкомпаниям остро необходимы данные о реальном применении препаратов, уже выпущенных на рынок. Когда есть информация о применении вместе с другими лекарствами, у пациентов с различными сопутствующими заболеваниями, об изменении приверженности пациентов к лечению, тогда можно получить более точную картину ценности препарата.

И все же примеры рационализации терапии с помощью больших данных и применения ее в клинических рекомендациях уже есть. Так, сегодня уже удается рассчитывать индивидуальный риск сердечно-сосудистых заболеваний и на его основе принимать решение о назначении или неназначении статинов (препаратов, понижающих уровень холестерина). Можно надеяться на то, что в перспективе такие методы будут применяться и для ускорения разработки препаратов и прогнозирования их эффективности.

Когда в Pharmstandard Ventures принимают решения об инвестициях в компании, создающие новые лекарственные препараты, полное фармакоэкономическое моделирование не проводится. В то же время инвесторы пытаются найти свидетельства обоснованности цены, на которую ориентируется разработчик. По их мнению, если компания с самого начала рассчитывает, сколько средств поможет сэкономить применение нового препарата, – это очень хороший признак. Например, в одной компании, занимающейся внутриоперационной диагностикой рака молочной железы, подсчитали, что применение их препарата ориентировочной стоимостью 2 тыс. долл. позволит сэкономить около 10 тыс. долл. на пациента, то есть будет вполне оправданным.

Источник: osp.ru