Как утверждает стартап Homology Medicines, проводить генетическое редактирование можно без всякого CRISPR. Массачусетская компания нашла самый безопасный и простой способ изменения генов в организме человека, не требующий вскрытия цепочек ДНК, как в случае CRISPR. Последствия этого открытия могут быть весьма значительными, хотя научные результаты, полученные стартапом, еще предстоит проверить.

Традиционные методы генетической терапии добавляют гены, часто случайным образом, и используют вирусы для их доставки внутрь клетки. Генетическое редактирование, в отличие от них, может аккуратно удалять или исправлять буквы ДНК. Иногда его называют «генетической терапией 2.0».

На сегодня самой гибкой системой генетического редактирования является CRISPR. Для того чтобы редактировать геном, ей требуется нуклеаза, фермент, который разрезает двойную спираль ДНК. Эта операция запускает механизм экстренной починки внутри клетки, который ученые могут использовать для изменения букв в коде ДНК.

Homology утверждает, что нашла способ редактировать гены без использования нуклеазы, то есть не разрезая цепочки ДНК. Звучит невероятно, но этот феномен был продемонстрирован еще в 1998 году. Если цепочка ДНК, которую доставляет вирус, близко совпадает с данным геном, иногда происходит замещение при делении клетки. Таким образом, мутировавшие ДНК могут заменяться на правильные, то есть редактироваться.

Загвоздка в том, что такое явление случается редко и вероятность успеха операции непредсказуема. В некоторых типах клеток такому редактированию подвержена только одна из 1000 клеток. Этого явно недостаточно для того, чтобы лечить большинство заболеваний, поэтому этот метод никогда не рассматривался как вариант терапии.

Однако ученые под руководством Сасвати Чаттержи утверждают, что нашли вирусы, способные редактировать 50% клеток в пробирке. Если это так, то технология Honology станет одним из самых значительных прорывов в истории генетики, пишет MIT Technology Review.

Что любопытно, стартап, открытие которого еще не было подтверждено, уже смог привлечь $125 млн. По мнению Дэвида Рассела из Вашингтонского университета, это свидетельствует о поднятой вокруг генетического редактирования нездоровом ажиотаже.

Источник:  hightech.fm