Практическая польза от данного открытия в том, что появляется потенциальный инструмент для излечения целого пласта болезней, связанных с дефектами в РНК. Среди них миотоническая дистрофия 1 и 2 типов, боковой амиотрофический склероз и болезнь Гентингтона.

«Это очень захватывающее исследование. Нам удалось нацелиться на основную причину заболеваний, для которых сегодня нет ни лекарств, ни способов замедлить их развитие. При этом другой важной составляющей является то, что мы переработали CRISPR/Caas9, сделав возможным воздействие с ее помощью на ранее недоступные ткани. Это получилось реализовать с помощью вирусов», — рассказывает старший автор исследования, профессор клеточной и молекулярной медицины Калифорнийского университета Ген Ео.

Если проводить аналогии с реальной жизнью, то ДНК можно назвать архитектурным проектом клетки. В свою очередь РНК — это уже его инженерная интерпретация. Гены, закодированные в ДНК, транскрибируются в РНК. РНК несет информацию цитоплазме, где она используется для создания белков. Случается так, что в последовательностях РНК появляются ошибочные повторы. Это приводит к невозможности создания определенных белков, а затем — к развитию вышеупомянутых болезней. Измененная техника редактирования гена по сути устраняет ошибочные повторы.

Лабораторные тесты показали успех технологии на большинстве болезней, связанных с этими дефектами РНК — их около 20, говорят ученые. Методов лечения для них нет, но новая техника может дать результат. Теперь ученым предстоит пройти долгий путь из лаборатории к реальным клиническим испытаниям своей методики. Пока успехи были получены только в пробирках, дальше исследования на животных, а потом на людях.

Возможно, самым впечатляющим результатом работы с CRISPR стали недавние новости о редактировании генома эмбриона. Позже стали известны подробности того, что у эмбриона еще на этапе развития был удален сердечный дефект. То есть CRISPR теоретически позволяет модифицировать младенцев еще до их рождения.

Источник: hightech.fm