Совет при Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) единогласно поддержал применение редактирования генома для лечения рака. Регулятор пока не принял окончательное решение, но сам проект уже назвали новой эрой в медицине.

Ученые давно тестируют генное редактирование в лабораторных условиях. Т-клетки пациентов, отвечающие за иммунный отклик, корректируют на генном уровне и «заряжают» их на борьбу с раком, а затем вновь внедряют пациенту. Для каждого пациента терапию создают индивидуально. В результате организм человека превращается в «живое лекарство», которое стимулирует иммунную систему и борется с болезнью. Одна «заряженная» Т-клетка способна уничтожить 100 000 клеток рака, отмечает The New York Times.

Одной из первых вывести генную терапию на рынок собирается фармацевтическая корпорация Novartis. На основе генной терапии компания разработала метод лечения лейкемии, а со временем появятся аналогичные методы для борьбы с миеломной болезнью и опухолями мозга. Препарат компании получил название CTL019, или тизагенлеклусел.

Novartis берет у пациента необходимые клетки, затем замораживает их, транспортирует в специальную лабораторию, где их подвергают редактированию. Обновленные клетки снова замораживают и доставляют в больницу. Клинические испытания показали, что одна доза клеток помогает привести в состояние ремиссии пациента, которому не помогают другие методы лечения.

Novartis уже провела исследование с участием 63 пациентов, которые получили экспериментальную «вакцину». Из них 82,5% пришли в состояние ремиссии, остальные не выжили. Однако исследователи допускают, что применение лечения на более ранних сроках может оказаться более эффективным.

Однако совет FDA считает, что генную терапию стоит ввести для лечения В-клеточного острого лимфобластного лейкоза из клеток-предшественников только у пациентов в возрасте от 3 до 25 лет, которым не помогает лечение или которые вышли из состояния ремиссии.

Одну из пациенток с таким диагнозом уже удалось спасти благодаря генной терапии. Американка Эмили Уайтхэд стала первым ребенком, получившим модифицированные Т-клетки. В 6 лет она перенесла терапию и тяжелые побочные эффекты, но смогла вылечиться и выжить.

Именно тяжелые побочные эффекты останавливают FDA от одобрения нового вида терапии. Науке до сих пор неизвестно, как введение модифицированных клеток проявит себя через годы. Если регулятор одобрит метод, то за пациентами, проходящими лечение, будут наблюдать в течение 15 лет.

Как утверждают в Novartis, сегодня перепрограммирование клеток занимает 22 дня, а не 4 месяца, как раньше. Цена терапии пока неизвестна, но аналитики полагают, что лечение обойдется в $300 000.

FDA постепенно выдает разрешения на новые практики в области фармацевтики и медицины. Так в мае американский регулятор впервые одобрил противораковый препарат, нацеленный на определенные биомаркеры, а не на конкретные части тела или органы. В июне стало известно, что FDA выступает за тестирование лекарств с использованием компьютерных симуляций — такой подход ускорит и удешевит производство новых медикаментов.

Источник: hightech.fm